Gene therapy of amyotrophic lateral sclerosis
Journal Title: Postępy Nauk Medycznych - Year 2012, Vol 25, Issue 1
Abstract
Amyotrophic lateral sclerosis (ALS) is a fatal neurodegenerative disorder affecting nearly half a million people worldwide. Approximately 35% of familial and 10% of sporadic cases are due to mutations in genes encoding for CuZn superoxide dismutase (SOD1), transactive response DNA-binding protein TDP-43 (TARDP) and fused in sarcoma/translocated in liposarcoma protein (FUS/TLS). These subpopulations of patients may be the first to profit from gene therapy. We here describe current directions of development of ALS treatment based on gene silencing.
Authors and Affiliations
Magdalena Kuźma-Kozakiewicz, Hubert Kwieciński
Keywords
Related Articles
- EP ID EP54282
- DOI -
- Views 134
- Downloads 0
Powstawanie zaburzeń gospodarki węglowodanowej w przebiegu raka gruczołowego trzustki (RT) i przewlekłego zapalenia trzustki (PZT) – ocena insulinemii i insulinooporności
Wstęp. Częstość występowania zaburzeń gospodarki węglowodanowej szacowana jest na około 10-35% chorych z przewlekłym zapaleniem trzustki (PZT) oraz na około 40-80% pacjentów z rozpoznaniem gruczołowego raka trzustki (RT)...
Stabilna choroba wieńcowa w wieku podeszłym – odrębności w diagnostyce i leczeniu
Przedłużenie życia jako wynik postępu cywilizacyjnego powoduje zwiększenie liczby osób w podeszłym wieku. Starzenie się populacji wiąże się z występowaniem licznej grupy pacjentów z chorobą wieńcową. Biorąc pod uwagę obe...
Leczenie endoskopowe mięśniaków macicy
Mięśniaki stanowią jedną z najczęstszych łagodnych patologii narządu rodnego. Patofizjologia zmian nie do końca została poznana. Czynnikami stymulującymi ich wzrost są hormony i ich receptory, stężenie niektórych cytoki...
Leki biologiczne w leczeniu stwardnienia rozsianego. Przegląd aktualnych osiągnięć
Stwardnienie rozsiane należy do schorzeń autoimmunologicznych ośrodkowego układu nerwowego (oun). Powoduje bardzo poważne zmiany w oun, zarówno w sferze ruchowej, czuciowej, jak i w sferze intelektualnej chorych. Jest je...
Zespół psychoendokrynny w wybranych endokrynopatiach
Od początku XX wieku obserwuje się zainteresowanie związkami pomiędzy endokrynologią a psychiatrią. Pomimo postępu medycyny doświadczalnej wzajemne, złożone relacje pomiędzy ośrodkowym układem nerwowym a układem endokryn...